В США начнут применять метод генной терапии для лечения слепоты
Luxterna стала первым одобренным препаратом, содержащим ДНК с «правильным» геном, который вводится в организм больного и заменяет мутантный вариант.
(Казань, 31 декабря, «Татар-информ»). В США одобрили метод генной терапии для лечения наследственной слепоты. Разработанная технология получила название Luxtеrna, пишет газета «Известия».
Luxterna стала первым одобренным препаратом, содержащим ДНК с «правильным» геном, который вводится непосредственно в организм больного и заменяет мутантный вариант.
Фермент RPE65 образуется в клетках сетчатки глаза и участвует в образовании вещества (витамина А), которое инициирует процесс преобразования света в электрические сигналы в светочувствительных клетках.
При возникновении мутаций в обоих копиях гена RPE65 (которые человек унаследовал от отца и от матери), его активность уменьшается или совсем блокируется, и фермент не вырабатывается. В результате человек частично или полностью теряет зрение. В США от одной до двух тысяч человек страдают дистрофией сетчатки, вызванной мутациями в гене RPE65.
До этого методы генной инженерии применялись в лечении рака — в основном для изменения генома раковых клеток.
